علاج الأمراض الوراثية من خلال تصحيح الطفرات المسببة للمرض في دراسة بالقومي للبحوث

المركز القومي للبحوث
المركز القومي للبحوث

 

أشارت الدكتورة وسام السعيد شرف الدين مدرس الوراثة الجزيئية الطبية في دراسة لها بالمركز القومي للبحوث

الي ان التصويب الجيني  (Gene editing)هي التقنية التي تستطيع أن تعدل أو تغير تتابع جزء من الحامض النووي DNA باستخدام ما يعرف بأنزيمات القطع المبرمجة (programmable nucleases). تتميز هذه الأنزيمات بإمكانية تصميمها بحيث تحدث قطع في مكان محدد من شريط الDNA وأثناء المعالجة الخلوية لهذا القطع يحدث التصويب الجيني.

 

 وتستخدم هذة التقنية بصورة رئيسية في:

1- علاج الأمراض الوراثية من خلال تصحيح الطفرات المسببة للمرض.

2- منع تعبيرالجينات التي تتوسط وظائف غير مرغوب فيها مثل الجينات السرطانية.

ويعد نظام CRISPR/Cas أشهر الإنزيمات المستخدمة في تقنية التحرير الجيني وذلك لسهولة إنتاجها. وهناك ثلاثة عوامل رئيسية يعتمد عليها نجاح تقنية التحرير الجيني:

1- الكفاءة: تهدف تقنية التصويب الجيني إلى حدوث التغيير في نوع معين من الخلايا وتشير الكفاءة إلى نسبة حدوث التحرير الجيني في الخلايا المعنية بحيث كلما زادت هذه النسبة كلما زادت كفاءة التقنية.

2- الأمان: بمعنى أن التقنية تكون آمنة على الخلايا بحيث لا تتسبب في موت عدد كبير من الخلايا.

3- التخصص: من أخطر العوامل المتعلقة بتقنية التصويب الجينى حدوث قطع في أماكن أخرى من الجينوم غير المكان المحدد حيث أن هذا قد يؤدي إلى العديد من المخاطر.

 

وتتميز أنظمة CRISPR/Cas بجانب سهولة انتاجها إلى كفاءتها العالية وتأثيرها الآمان على الخلايا. ولكن تتعلق المشكلة الأساسية بهذه الأنظمة بإمكانية حدوث القطع في الأماكن التي تختلف اختلافات بسيطة في تتابع النيوكليوتيدات عن المكان المحدد. وتسعى العديد من الأبحاث الحالية على زيادة تخصصية هذه الأنظمة من أجل زيادة فاعليتها. وبصورة مباشرة فإن نطاق تطبيقات تقنية التحرير الجيني سوف يعتمد بصورة أساسية على مدى نجاح هذه الدراسات.

وهناك حاليا عدد من التجارب الأكلينية التي قد بدأت بالفعل على مرض نقص المناعة المكتسبة (الايدز) وبعض الأورام الخبيثة وكذلك بعض الأمراض الوراثية. ومن المتوقع في المستقبل القريب أن يزيد عدد التجارب الأكلينية المعتمدة على التحرير الجيني أملا في تطبيق هذه التقنية لعلاج العديد من الأمراض خلال السنوات المقبلة.

 

ترشيحاتنا